Doi copii care au fost tratați cu terapie genică de la Novartis au murit din cauza unor complicații hepatice

Doi copii care au primit Zolgensma, terapia genică dezvoltată de Novartis AG pentru o afecțiune rară numită atrofie musculară spinală, au murit din cauza unor complicații hepatice.

Copiii au murit din cauza unei insuficiențe hepatice acute la aproximativ șase săptămâni după ce au primit perfuzia de Zolgensma și într-o perioadă de până la 10 zile după ce au scăzut dozele unui steroid menit să combată complicațiile hepatice, a precizat Novartis într-o declarație trimisă joi prin e-mail. Decesele au avut loc în Rusia și Kazahstan, potrivit bloomberg.com.

Toxicitățile hepatice au afectat tratamentele genetice, iar autoritățile de reglementare au avertizat că Zolgensma ar putea provoca complicații hepatice grave și potențial letale. Acestea sunt primele două cazuri de deces din cauza insuficienței hepatice acute la pacienții care au primit Zolgensma, a precizat Novartis. Ca urmare, compania va actualiza eticheta medicamentului pentru a specifica faptul că efectul secundar a dus la deces.

„Deși acestea sunt informații de siguranță importante din punct de vedere clinic, nu reprezintă un nou semnal de alarmă și credem cu tărie în profilul general favorabil de risc/beneficiu al Zolgensma, care până în prezent a fost utilizat pentru a trata peste 2.300 de pacienți din întreaga lume în cadrul studiilor clinice, al programelor de acces gestionat și în mediul comercial”, a declarat un purtător de cuvânt al Novartis.

Zolgensma corectează un defect genetic care cauzează atrofia musculară spinală și se poate dovedi a fi un tratament unic pentru bebelușii și copiii mici cu această boală, în care mușchii slăbesc și în cele din urmă se deteriorează. Bebelușii născuți cu forme severe ale bolii mor de obicei până la vârsta de doi ani. Zolgensma a fost aprobat în SUA în 2019.